Tipi, sintomi, cause, trattamenti delle sindromi mieloproliferative

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Basil Manning
Tipi, sintomi, cause, trattamenti delle sindromi mieloproliferative

Il sindromi mieloproliferative Sono un gruppo di malattie croniche che hanno gravi conseguenze sulla salute e sulla vita in generale delle persone che ne soffrono. Questi tipi di sindromi, attualmente chiamate neoplasie mieloproliferative, includono tutte le condizioni in cui almeno un tipo di globuli rossi, prodotto nel midollo osseo, si sviluppa e prolifera in modo incontrollato.

La principale differenza di queste sindromi rispetto alle sindromi mielodisplastiche è che, nelle sindromi mieloproliferative, il midollo osseo produce cellule in modo incontrollato, mentre nelle sindromi mielodisplastiche c'è un deficit nella produzione di cellule.

Per comprendere bene l'argomento è necessario sapere come si sviluppano le cellule del sangue dalle cellule staminali del midollo osseo, spiegato nell'articolo sulle sindromi mielodisplastiche.

Indice articolo

  • 1 Cause
    • 1.1 Fattori genetici
    • 1.2 Fattori ambientali
    • 1.3 Fattori di rischio
  • 2 Tipi di sindromi mieloproliferative
    • 2.1 Policitemia vera
    • 2.2 Trombocitemia essenziale
    • 2.3 Mielofibrosi primaria
    • 2.4 Leucemia mieloide cronica
  • 3 sintomi
    • 3.1 -Polycythemia vera
    • 3.2 -Trombocitemia essenziale
    • 3.3 -Mielofibrosi primaria
    • 3.4 -Leucemia mieloide cronica
  • 4 Trattamento
    • 4.1 Policitemia vera
    • 4.2 Trombocitemia essenziale
    • 4.3 Mielofibrosi primaria
    • 4.4 Leucemia mieloide cronica
  • 5 Riferimenti

Cause

Le sindromi mieloproliferative si verificano perché il midollo osseo crea cellule in modo incontrollato, ma non è del tutto chiaro perché ciò avvenga. Come nella maggior parte delle sindromi, ci sono due tipi di fattori che sembrano essere correlati all'insorgenza della sindrome:

Fattori genetici

In alcuni pazienti è stato riscontrato che un cromosoma, chiamato cromosoma Philadelphia, è più corto del normale. Quindi sembra che ci sia una componente genetica che aumenta la predisposizione a soffrire di questa malattia.

Fattori ambientali

i fattori genetici da soli non sono esplicativi di queste sindromi poiché ci sono persone in cui non è stato riscontrato l'accorciamento del cromosoma Philadelphia e, tuttavia, presentano una delle sindromi.

Alcuni studi suggeriscono che fattori ambientali come l'esposizione continua a radiazioni, sostanze chimiche o metalli pesanti aumentano la probabilità di soffrire di questo tipo di malattia (come si verifica in altri tumori)..

Fattori di rischio

Altri fattori, come l'età o il sesso del paziente, possono aumentare il rischio di sviluppare una sindrome mieloproliferativa. Questi fattori di rischio sono descritti nella tabella seguente:

Tipi di sindromi mieloproliferative

L'attuale classificazione delle sindromi mieloproliferative include:

Policitemia vera

Questa sindrome è caratterizzata dal fatto che il midollo osseo produce troppi globuli, soprattutto globuli rossi, che addensano il sangue. È correlato al gene JAK2, che appare mutato nel 95% dei casi (Ehrlich, 2016).

Trombocitemia essenziale

Questa condizione si verifica quando il midollo osseo produce troppe piastrine, causando la coagulazione del sangue e la formazione di trombi che ostruiscono i vasi sanguigni, che possono causare infarti sia cerebrali che miocardici..

Mielofibrosi primaria

Questa malattia, chiamata anche mielosclerosi, si verifica quando il midollo osseo produce troppo collagene e tessuto fibroso, il che riduce la sua capacità di creare cellule del sangue..

Leucemia mieloide cronica

Questa sindrome, chiamata anche cancro del midollo, è caratterizzata dalla produzione incontrollata di granulociti, un tipo di globuli bianchi, che finiscono per invadere il midollo osseo e altri organi, impedendone il corretto funzionamento..

Sintomi

Nella maggior parte dei casi, i sintomi non sono evidenti all'inizio della malattia, quindi le persone spesso si rendono conto di avere la sindrome nei test di routine. Ad eccezione della mielofibrosi primaria, in cui la milza normalmente si ingrossa, provocando dolore addominale.

Ogni sindrome ha un quadro clinico diverso con sintomi caratteristici, sebbene alcuni sintomi siano presenti in varie condizioni.

-Policitemia vera

La manifestazione clinica include i seguenti sintomi:

Sintomi aspecifici (si verificano nel 50% dei casi)

  • Astenia (debolezza fisica o affaticamento).
  • Sudorazioni notturne.
  • Perdita di peso.
  • Crisi di gotta.
  • Fastidio epigastrico.
  • Prurito generalizzato (prurito).
  • Respirazione difficoltosa.

Fenomeni trombotici (si verificano nel 50% dei casi)

  • Accidenti cerebrovascolari.
  • Angina pectoris.
  • Infarti.
  • Claudicazione intermittente (dolore muscolare) degli arti inferiori.
  • Trombosi nelle vene addominali.
  • Insufficienza vascolare periferica (con arrossamento e dolore alle dita e alle piante dei piedi che peggiora con l'esposizione al calore).

Sanguinamento (si verifica nel 15-30% dei casi)

  • Epistassi (sanguinamento dalle narici).
  • Gengivorragia (sanguinamento delle gengive).
  • Sanguinamento digestivo.

Manifestazioni neurologiche (si verificano nel 60% dei casi)

  • Mal di testa.
  • Formicolio alle mani e ai piedi.
  • Sensazione di vertigini.
  • Disturbi visivi.

-Trombocitemia essenziale

La manifestazione clinica include i seguenti sintomi:

Disturbi del microcircolo (si verificano nel 40% dei casi)

  • Rossore e dolore alle dita delle mani e dei piedi.
  • Gangli distali.
  • Accidenti cerebrovascolari transitori.
  • Ischemias.
  • Sincope.
  • Instabilità
  • Disturbi visivi.

Trombosi (si verifica nel 25% dei casi)

Sanguinamento (si verifica nel 5% dei casi).

-Mielofibrosi primaria

La manifestazione clinica include i seguenti sintomi:

Costituzionale (si verificano nel 30% dei casi)

  • Mancanza di appetito.
  • Perdita di peso.
  • Sudorazioni notturne.
  • Febbre.

Derivati ​​dell'anemia (si verifica nel 25% dei casi)

  • Astenia (debolezza fisica o affaticamento).
  • Dispnea da sforzo (sensazione di fiato corto).
  • Edema agli arti inferiori (gonfiore causato dalla ritenzione di liquidi).

Splenomegalia (si verifica nel 20% dei casi)

  • Gonfiore della milza con dolore addominale.

Altre cause meno frequenti (si verificano nel 7% dei casi)

  • Trombosi arteriose e venose.
  • Iperuricemia (aumento dell'acido urico nel sangue), che può scatenare la gotta.
  • Prurito generalizzato (prurito).

-Leucemia mieloide cronica

La maggior parte dei sintomi sono costituzionali:

  • Astenia (debolezza fisica o affaticamento).
  • Perdita di appetito e peso.
  • Febbre e sudorazioni notturne.
  • Problemi di respirazione.

Sebbene i pazienti possano anche soffrire di altri sintomi come infezioni, debolezza e ossa rotte, attacchi di cuore, sanguinamento gastrointestinale e milza ingrossata (splenomegalia).

Trattamento

Attualmente non esiste un trattamento disponibile che possa curare le sindromi mieloproliferative, ma esistono trattamenti per alleviare i sintomi e prevenire possibili complicazioni future che il paziente potrebbe subire..

Il trattamento utilizzato dipende dal tipo di sindrome proliferativa, sebbene vi siano alcune indicazioni (come i cambiamenti nutrizionali) generiche per tutte le sindromi mieloproliferative.

Policitemia vera

I trattamenti utilizzati per alleviare i sintomi della policitemia vera hanno lo scopo di ridurre il numero di globuli rossi, per questo vengono utilizzati farmaci e altre terapie, come la flebotomia.

La flebotomia viene eseguita per evacuare una certa quantità di sangue, attraverso una piccola incisione, per abbassare i livelli di globuli rossi e ridurre la probabilità che i pazienti soffrano di infarto o altre malattie cardiovascolari.

Questo è un trattamento di prima linea, cioè il primo trattamento che il paziente riceve una volta che gli è stata diagnosticata. Questo perché è stato dimostrato che è l'unico trattamento che aumenta l'aspettativa di vita delle persone che soffrono di policitemia vera..

Il trattamento con farmaci include:

  • Terapia mielosoppressiva con idrossiurea (nomi commerciali: Droxia o Hydrea) o anagrelide (nome commerciale: Agrylin). Questi farmaci riducono il numero di globuli rossi.
  • Basse dosi di aspirina, per ridurre febbre, arrossamenti e bruciore della pelle.
  • Antistaminici, per ridurre il prurito.
  • Allopurinolo, per ridurre i sintomi della gotta.

In alcuni casi è necessario applicare anche altre terapie, come le trasfusioni di sangue se il paziente ha anemia o un intervento chirurgico per asportare la milza se è aumentata di dimensioni.

Trombocitemia essenziale

La trombocitemia essenziale è principalmente una mediazione gestita, tra cui:

  • Terapia mielosoppressiva con idrossiurea (nomi commerciali: Droxia o Hydrea) o anagrelide (nome commerciale: Agrylin), per ridurre i livelli di globuli rossi.
  • Basse dosi di aspirina, per ridurre mal di testa e arrossamenti e bruciore della pelle.
  • Acido aminocaproico, per ridurre il sanguinamento (di solito usato prima dell'intervento chirurgico, per prevenire il sanguinamento).

Mielofibrosi primaria

La mielofibrosi primaria viene fondamentalmente trattata con farmaci, sebbene nei casi più gravi possano essere necessari altri trattamenti come interventi chirurgici, trapianti e trasfusioni di sangue..

Il trattamento con farmaci include:

  • Terapia mielosoppressiva con idrossiurea (nomi commerciali: Droxia o Hydrea), per ridurre il numero di globuli bianchi e piastrine, migliorare i sintomi dell'anemia e prevenire alcune complicazioni come un ingrossamento della milza.
  • Talidomide e lenalidomide, per il trattamento dell'anemia.

In alcuni casi la milza aumenta notevolmente di dimensioni ed è necessario eseguire un intervento chirurgico per rimuoverla.

Se la persona ha una grave anemia, avrà bisogno di trasfusioni di sangue, oltre a continuare con il farmaco..

Nei casi più gravi è necessario eseguire un trapianto di midollo osseo, che sostituisce le cellule danneggiate o distrutte con cellule sane.

Leucemia mieloide cronica

Il numero di trattamenti disponibili per la leucemia mieloide cronica è aumentato notevolmente e comprende principalmente terapie farmacologiche e trapianti..

Il trattamento con farmaci include:

  • Terapia mirata per il cancro, con farmaci come dasatinib (marca: Sprycel), imatinib (marca: Gleevec) e nilotinib (marca: Tasigna). Questi farmaci influenzano alcune proteine ​​nelle cellule tumorali che impediscono loro di moltiplicarsi in modo incontrollabile.
  • Interferone, per aiutare il sistema immunitario del paziente a combattere le cellule tumorali. Questo trattamento viene utilizzato solo se non è possibile eseguire un trapianto di midollo osseo..
  • La chemioterapia, farmaci come la ciclofosamide e la citarabina vengono somministrati per uccidere le cellule tumorali. Di solito viene eseguito appena prima che il paziente riceva un trapianto di midollo osseo..

Oltre alla terapia medica, ci sono altri trattamenti che possono migliorare significativamente le condizioni e l'aspettativa di vita dei pazienti, come un trapianto di midollo osseo o di linfociti..

Riferimenti

  1. Ehrlich, S. D. (2 febbraio 2016). Disturbi mieloproliferativi. Ottenuto dal Centro medico dell'Università del Maryland: 
  2. Fondazione Josep Carreras. (s.f.). Sindromi mieloproliferative croniche. Estratto il 17 giugno 2016 dalla Fundación Josep Carreras
  3. Gerds, Aaron T. (aprile 2016). Neoplasie mieloproliferative. Ottenuto dalla Cleveland Clinic 

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